康宁杰瑞JSKN003获FDA孤儿药认定 胃癌治疗迎来新突破

中国生物制药企业康宁杰瑞（股票代码：09966）近日宣布重大进展，其自主研发的抗体偶联药物JSKN003获得美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation），专门用于治疗胃癌及胃食管结合部癌（GC/GEJ）。这一认定标志着该创新药物在全球肿瘤治疗领域取得重要里程碑。

孤儿药认定是FDA为鼓励罕见病药物研发设立的特殊政策，适用于在美国患病人数低于20万的疾病。获得该认定的药物可享受多项政策红利：包括研发费用税收抵免、临床试验补助、新药申请费减免、快速审批通道，以及获批后7年的美国市场独占权。这些优惠政策将显著加快JSKN003在美研发和商业化进程。

胃癌及胃食管结合部癌是全球第五大常见恶性肿瘤，世界卫生组织数据显示每年新增病例约96万例，死亡66万例。美国国家癌症研究所SEER数据库预测，2024年美国将新增26,890例病例，死亡10,880例，五年生存率不足40%，凸显该疾病治疗的紧迫性。

当前临床治疗选择有限：一线治疗主要依赖氟尿嘧啶和铂类化疗药物；二线治疗采用紫杉醇联合雷莫西尤单抗等方案，但客观缓解率仅15-25%，中位生存期8-9个月；后线治疗效果更差，生存期仅4-6个月。这种治疗现状凸显对新疗法的迫切需求。

JSKN003是采用创新糖基定点偶联技术开发的HER2双表位抗体偶联药物（ADC）：
1. 通过独特技术将拓扑异构酶I抑制剂精准偶联至KN026抗体的N糖基化位点
2. 相比传统偶联技术，具有更优的血清稳定性
3. 双表位靶向设计增强内吞效应和旁观者效应
4. 在HER2表达肿瘤中展现出显著抗肿瘤活性

2024年9月，康宁杰瑞与上海津曼特达成战略合作，共同推进JSKN003在中国的商业化进程。目前该药物在中国正开展三项III期临床试验，适应症包括HER2阳性乳腺癌、HER2低表达乳腺癌和铂耐药卵巢癌等。