亿帆医药突破！口服苯丁酸甘油酯获NMPA受理，尿素循环障碍治疗迎来新希望

7月17日，亿帆医药（股票代码：002019.SZ）发布重要公告，其全资子公司宿州亿帆药业研发的口服苯丁酸甘油酯已正式获得国家药品监督管理局（NMPA）的药品注册上市许可受理。这一突破性进展标志着我国在罕见病治疗领域取得重大突破。

苯丁酸甘油酯口服制剂是治疗尿素循环障碍（UCD）的关键药物，适用于以下六种遗传代谢疾病的长期治疗：氨甲酰磷酸合成酶I缺乏症、鸟氨酸氨甲酰基转移酶缺乏症、瓜氨酸血症1型、精氨琥珀酸尿症、精氨酸血症以及HHH综合征（高鸟氨酸血症-高氨血症-同型瓜氨酸尿症）。该药物为无法通过饮食调节和氨基酸补充控制的UCD患者提供了全新的治疗选择。

据医学专家介绍，尿素循环障碍是一组罕见的遗传代谢疾病，患者体内氨代谢异常，可能导致严重神经系统损伤甚至死亡。苯丁酸甘油酯通过替代途径帮助患者排出体内多余氨，有效改善患者预后。